Ему не становилось хуже, но постепенный прогресс, который мы видели… больше не происходил. Бен является одним из растущего числа пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), врачи которых обращаются к дополнительным препаратам в дополнение к генной терапии, сообщили Рейтер шесть ведущих неврологов США. По словам экспертов по ценообразованию, их опыт поднимает более широкие вопросы, связанные с выходом на рынок других дорогостоящих генных препаратов, иногда после ускоренного одобрения регулирующими органами. Zolgensma, запущенный в 2019 году швейцарской медицинской группой Novartis в качестве «потенциального лекарства» от СМА, был самым дорогим препаратом в мире в то время.